罕見疾病與癌症治療領域迎來重磅突破，眾多美股新藥公司擁有大幅上漲潛力，吸引投資人高度關注。

在全球生技產業聚焦創新醫療與罕見疾病治療的趨勢下，多家美國生技公司憑藉重磅臨床進展及法規優勢，股價成為投資人矚目的新焦點。近期 Viking Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VKTX) 開啟針對肥胖治療藥品的第三期 VANQUISH 註冊試驗，試驗涵蓋肥胖及糖尿病患者，以其 GLP-1/GIP 受體激動劑完整布局代謝疾病市場。根據第二期研究結果，口服配方在安全性與減重效果上有令人期待的表現，而高達 26.22% 的空頭持股更使 VKTX 成為短線波動性強烈的標的。CNN 17 位分析師一致給予 VKTX 買入評級，展現市場信心。

同樣引人注目的是 Syndax Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:SNDX)，繼 Revuforj (revumenib) 針對急性髓性白血病（AML）取得美國 FDA 優先審查後，股價遭遇強烈買盤。SNDX 主力產品皆針對癌症及移植排斥症進行創新療法開發，而受理補充新藥申請（sNDA）的審查日期定於今年 10 月，創下近 28.69% 空頭比率的短線大幅波動機會。CNN 指出未來一年中位目標價為現價的 1.7 倍以上，多位分析師接連重申買進。

罕見疾病領域亦迎來突破。Liquidia Corporation (NASDAQ:LQDA) 因法院裁決有利及獲得 HCRx 新一筆 5000 萬美元資金，成功促使其主力藥物 YUTREPIA™ 啟動首波商業銷售。憑藉 FDA 已核准的新型吸入型治療，LQDA 於 2026 年前若達到 1 億美金銷售額將再獲額外資金，銀行分析師已將目標價上修至 35 美元。32.39% 的空頭持股創造潛在軋空行情，引發市場高度期待。

兒童及成人癌症治療同樣成為投資焦點。Day One Biopharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:DAWN) 旗下 Ojemda 用於兒童低惡性度腦瘤（r/r pLGG）市場潛力驚人，預估美國峰值銷售超 5 億美元，2025 年銷售指引上調至 1.4-1.5 億美元。多家投行如 H.C. Wainwright 與 JPMorgan 分別給予 25 美元目標價，隨 FIREFLY-1 長期安全性數據即將公布，DAWN 攻旺投資人持股信心。

在腫瘤治療創新方面，Geron Corporation (NASDAQ:GERN) 優先佈局輸血依賴型貧血療法，董事會採用長期激勵機制吸引新任執行長 Harout Semerjian，整體華爾街評價出現分歧，Barclays 給予 4 美元目標價看多，但其他機構保守持有。業界聚焦 RYTELO 商業化進度與新領導層戰略。

總結來看，美股生技公司於罕見疾病和癌症創新領域頻頻突破，資本市場以高空頭持股和分析師買進評級凸顯板塊活力。然而，生技新藥開發充滿不確定性，法規風險、商業化進度及競爭壓力仍然存在，投資人須謹慎評估行業長期發展與潛在整合併購可能。未來一年隨臨床關鍵數據揭露，生技板塊或將再次掀起投資熱潮。

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